Генетическая конструкция, адаптированная для доставки гена SMN1 человека с помощью аденоассоциированного вируса серотипа 2 для обеспечения нейроспецифичной экспрессии
SMN1 аденоассоциированный вирус Генетическая конструкция Спинальная мышечная атрофия
Изобретение относится к областям молекулярных биотехнологии и медицины и 
касается генетической конструкции, несущей открытую рамку считывания гена SMN1 
человека, под управлением нейроспецифичного промотора гена синапсина I (SYN1).
Благодаря содержащемуся в векторе промотору SYN1, экспрессия трансгена будет 
обеспечена только в нейрональных клетках, а наличие инвертированных концевых 
повторов AAV-ITR обеспечивает упаковку в вирионы рекомбинантного 
аденоассоциированного вируса. Изобретение позволяет создать генотерапевтический 
препарат для борьбы со спинальной мышечной атрофией 1 (СМА1) типа путем доставки 
конструкции с помощью рекомбинантного аденоассоциированного вируса 2 серотипа.
Разработка генотерапевтического препарата для борьбы со спинальной мышечной атрофией
Дмитрий
Юдкин
Владимирович
Научный руководитель
Кандидат биологических наук
Отсутствует
N-6135-2015
15838234600
РОССИЯ
Ирина
Юдкина
Александровна
Генеральный директор
РОССИЯ
76.03.39
Медицинская генетика. Медико-генетическое консультирование
34.15.27
Генетическая инженерия
03.01.QA
MEDICINE, RESEARCH & EXPERIMENTAL
01.06.CQ
BIOCHEMISTRY & MOLECULAR BIOLOGY
Дмитрий
Юдкин
Владимирович
Разработка, сборка и исследование генетических конструкций
РОССИЯ
ФОНД СОДЕЙСТВИЯ ИННОВАЦИЯМ
ФЕДЕРАЛЬНОЕ ГОСУДАРСТВЕННОЕ БЮДЖЕТНОЕ УЧРЕЖДЕНИЕ "ФОНД СОДЕЙСТВИЯ РАЗВИТИЮ МАЛЫХ ФОРМ ПРЕДПРИЯТИЙ В НАУЧНО-ТЕХНИЧЕСКОЙ СФЕРЕ"
1027739479734
Организация
Федеральное государственное бюджетное учреждение "Фонд содействия развитию малых форм предприятий в научно-технической сфере"
Федеральные государственные бюджетные учреждения
ООО "ТРАНСГЕН"
ОБЩЕСТВО С ОГРАНИЧЕННОЙ ОТВЕТСТВЕННОСТЬЮ "ТРАНСГЕН"
1215400025884
ИРИНА
ЮДКИНА
АЛЕКСАНДРОВНА
Организация
Организации, учрежденные юридическими лицами или гражданами, или юридическими лицами и гражданами совместно
Общества с ограниченной ответственностью