Рекомбинантная генетическая конструкция, аденоассоциированный вирус для терапии метахроматической лейкодистрофии
метахроматическая лейкодистрофия аденоассоциированный вирус генная терапия
Изобртение относится к области медицины, к генной терапии болезни метахроматической лейкодистрофии (МЛД), представляющей собой тяжелое наследственное нейродегенеративное заболевание, возникающее вследствие дефицита лизосомного фермента арилсульфатазы A (ARSA). В результате дефицит ARSA приводит к поражению миелиновой оболочки нервных волокон центральной (ЦНС) и периферической нервной системы (ПНС), покрывающей большинство нервных волокон центральной (ЦНС) и периферической нервной системы (ПНС). В заявленном техническом решении разработана рекомбинантная генетическая конструкция, содержащая промотор гибридного энхансера CMV/куриного β-актина (CMVenCBh) и кодон-оптимизированную последовательность гена ARSA, на базе которой получен аденоассоциированный вирус серотипа Olig001 (AAVOlig001-CMVenCBh-coARSA).
Генный й препарат для лечения метахроматической лейкодистрофии, на основе аденоассоциированного вируса
Альберт
Ризванов
Анатольевич
главный научный сотрудник
Доктор биологических наук
Профессор
H-4486-2013
6507161167
504414
https://kpfu.ru/Albert.Rizvanov
0000-0002-9427-5739
РОССИЯ
Дмитрий
Таюрский
Альбертович
Первый проректор - проректор по научной деятельности
РОССИЯ
34.25.37
Вирусные препараты
34.15.23
Молекулярная генетика
01.06.CQ
BIOCHEMISTRY & MOLECULAR BIOLOGY
01.06.KM
GENETICS & HEREDITY
Альберт
Ризванов
Анатольевич
РОССИЯ
Айсылу
Муллагулова
Илдаровна
РОССИЯ
Алиса
Шаймарданова
Алмазовна
РОССИЯ
Валерия
Соловьева
Валерьевна
РОССИЯ
Яна
Мухамедшина
Олеговна
РОССИЯ
МИНОБРНАУКИ РОССИИ
МИНИСТЕРСТВО НАУКИ И ВЫСШЕГО ОБРАЗОВАНИЯ РОССИЙСКОЙ ФЕДЕРАЦИИ
1187746579690
Петр
Мордовской
Григорьевич
Организация
Министерство науки и высшего образования Российской Федерации
Федеральные государственные казенные учреждения
ФГАОУ ВО "КАЗАНСКИЙ (ПРИВОЛЖСКИЙ) ФЕДЕРАЛЬНЫЙ УНИВЕРСИТЕТ", ФГАОУ ВО КФУ, КФУ, КАЗАНСКИЙ ФЕДЕРАЛЬНЫЙ УНИВЕРСИТЕТ, КАЗАНСКИЙ УНИВЕРСИТЕТ, КАЗАНСКИЙ (ПРИВОЛЖСКИЙ) ФЕДЕРАЛЬНЫЙ УНИВЕРСИТЕТ
ФЕДЕРАЛЬНОЕ ГОСУДАРСТВЕННОЕ АВТОНОМНОЕ ОБРАЗОВАТЕЛЬНОЕ УЧРЕЖДЕНИЕ ВЫСШЕГО ОБРАЗОВАНИЯ "КАЗАНСКИЙ (ПРИВОЛЖСКИЙ) ФЕДЕРАЛЬНЫЙ УНИВЕРСИТЕТ"
1021602841391
ИЛЬШАТ
ГАФУРОВ
РАФКАТОВИЧ
Организация
Министерство науки и высшего образования Российской Федерации
Федеральные государственные автономные учреждения