Способ терапии болезни Тея-Сакса и болезни Сандхоффа с помощью генетически модифицированных мезенхимных стволовых клеток человека со сверхэкспрессией бета-гексозаминидазы А
геномодифицированные стволовые клетки нейродегенеративные заболевания способ терапии
Изобретение относится к области медицины в целом, более точно к терапии болезни Тея-Сакса (БТС) и болезни Сандхоффа (БС), которые представляют собой тяжелые наследственные нейродегенеративные заболевания, обусловленные дефицитом фермента β-гексозаминидазы А (HexA), вследствие которого происходит накопление GM2-ганглиозидов в клетках нервной системы. Предложен способ генно-клеточной терапии БТС и БС, заключающийся в трансплантации мезенхимных стволовых клеток (МСК) человека, генетически модифицированных рекомбинантными лентивирусами LV-HEXA и LV-HEXB или адено-ассоциированными вирусами AAV-HEXA и AAV-HEXB. Гены HEXA и HEXB кодируют α- и β-субъединицы фермента HexA, соответственно. Способ позволяет восстановить дефицит фермента HexA и восстановить его ферментативную активность, тем самым способствуя замедлению прогрессии БТС и БС.
Лекарственный препарат для терапии нейродегенеративных заболеваний, связанных с ферментативной недостаточнотью.
Альберт
Ризванов
Анатольевич
Главный научный сотрудник
Доктор биологических наук
Профессор
H-4486-2013
6507161167
504414
https://kpfu.ru/Albert.Rizvanov
РОССИЯ
Дмитрий
Таюрский
Альбертович
Проректор по научной деятельности
РОССИЯ
34.15.23
Молекулярная генетика
34.15.27
Генетическая инженерия
01.06.DR
CELL BIOLOGY
02.06.IG
ENGINEERING, BIOMEDICAL
01.06.CQ
BIOCHEMISTRY & MOLECULAR BIOLOGY
Алиса
Шаймарданова
Алмазовна
Техническое решение по клонированию кодон-оптимизированных последовательностей генов β-гексозаминидазы А в вирусные векторы.
РОССИЯ
Дарья
Чулпанова
Сергеевна
Техническое решение по определению уровня активности β-гексозаминидазы А в кондиционированной среде модифицированных клеток.
РОССИЯ
Валерия
Соловьева
Владимировна
Техническое решение по выделению белка из модифицированных клеток и проведению вестерн-блот анализа.
РОССИЯ
Альберт
Ризванов
Анатольевич
Техническое решение по заражению мононуклеарных клеток крови человека вирусными частицами, кодирующими гены фермента β-гексозаминидазы А.
РОССИЯ
МИНОБРНАУКИ РОССИИ
МИНИСТЕРСТВО НАУКИ И ВЫСШЕГО ОБРАЗОВАНИЯ РОССИЙСКОЙ ФЕДЕРАЦИИ
1187746579690
Организация
Министерство науки и высшего образования Российской Федерации
Федеральные государственные казенные учреждения
ФГАОУ ВО "КАЗАНСКИЙ (ПРИВОЛЖСКИЙ) ФЕДЕРАЛЬНЫЙ УНИВЕРСИТЕТ", ФГАОУ ВО КФУ, КФУ, КАЗАНСКИЙ ФЕДЕРАЛЬНЫЙ УНИВЕРСИТЕТ, КАЗАНСКИЙ (ПРИВОЛЖСКИЙ) ФЕДЕРАЛЬНЫЙ УНИВЕРСИТЕТ
Федеральное государственное автономное образовательное учреждение высшего образования "Казанский (Приволжский) федеральный университет"
1021602841391
Организация
Министерство науки и высшего образования Российской Федерации
Федеральные государственные автономные учреждения