Препарат для генной и генно-клеточной терапии и способ лечения метахроматической лейкодистрофии.
генная терапия генно-клеточная терапия геномодифицированные стволовые клетки нейродегенеративные заболевания
Изобретение относится к области медицины в целом, более точно к технологии разработки генного и генно-клеточного препаратов, способам лечения неизлечимого на дату представления заявочных материалов наследственного заболевания метахроматической лейкодистрофии, представляющей собой тяжелое наследственное нейродегенеративное заболевание, возникающие вследствие дефицита лизосомного фермента ARSA. В результате дефицит ARSA приводит к поражению миелиновой оболочки, покрывающей большинство нервных волокон центральной и периферической нервной системы.
Лекарственный препарат для терапии нейродегенеративных заболеваний, связанных с ферментативной недостаточнотью.
Альберт
Ризванов
Анатольевич
Профессор
Доктор биологических наук
Профессор
H-4486-2013
6507161167
504414
https://kpfu.ru/Albert.Rizvanov
РОССИЯ
Дмитрий
Таюрский
Альбертович
Проректор по научной деятельности
РОССИЯ
34.15.23
Молекулярная генетика
34.15.27
Генетическая инженерия
01.06.DR
CELL BIOLOGY
02.06.IG
ENGINEERING, BIOMEDICAL
01.06.CQ
BIOCHEMISTRY & MOLECULAR BIOLOGY
Айсылу
Муллагулова
Илдаровна
Разработка технического решения по использованию рекомбинантного аденоассоциированного вирусного вектора, кодирующего ген недостающего фермента ARSA, для интратекального введения мини-пигам.
РОССИЯ
Алиса
Шаймарданова
Алмазовна
Разработка технического решения по сиспользованию рекомбинантного аденоассоциированного вирусного вектора, кодирующего ген.
РОССИЯ
Дарья
Чулпанова
Сергеевна
Разработка технического решения по генетической модификации мезенхимных стволовых клеток, рекомбинантым  аденоассоциированным вирусом, кодирующим ген недостающего фермента ARSA.
РОССИЯ
Валерия
Соловьева
Владимировна
Разработка технического решения по внутривенному введению генетически модифицированных мезенхимных стволовых клеток мини-пигам.
РОССИЯ
Яна
Мухамедшина
Олеговна
Разработка технического решения по выведению и забору органов для иммуногистохимического исследования органов мини-пигов.
РОССИЯ
Александр
Костенников
Александрович
Разработка технического решения по иммуногистохимическому исследованию органов мини-пигов.
РОССИЯ
Альберт
Ризванов
Анатольевич
Разработка технического решения по анализу активности ARSA в крови, спинномозговой жидкости и гомогенатах органов мини-пигов.
РОССИЯ
МИНОБРНАУКИ РОССИИ
МИНИСТЕРСТВО НАУКИ И ВЫСШЕГО ОБРАЗОВАНИЯ РОССИЙСКОЙ ФЕДЕРАЦИИ
1187746579690
Организация
Министерство науки и высшего образования Российской Федерации
Федеральные государственные казенные учреждения
ФГАОУ ВО "КАЗАНСКИЙ (ПРИВОЛЖСКИЙ) ФЕДЕРАЛЬНЫЙ УНИВЕРСИТЕТ", ФГАОУ ВО КФУ, КФУ, КАЗАНСКИЙ ФЕДЕРАЛЬНЫЙ УНИВЕРСИТЕТ, КАЗАНСКИЙ (ПРИВОЛЖСКИЙ) ФЕДЕРАЛЬНЫЙ УНИВЕРСИТЕТ
Федеральное государственное автономное образовательное учреждение высшего образования "Казанский (Приволжский) федеральный университет"
1021602841391
Организация
Министерство науки и высшего образования Российской Федерации
Федеральные государственные автономные учреждения