Технология получения мышей с гуманизированным участком Gnao1 в области однонуклеотидного полиморфизма rs587777057 для тестирования РНК-терапии для GNAO1 c.607 G>A пациентов
Gnao1 трансгенная мышь
Изобретение представляет собой технологию получения линии мышей с гуманизированным участком гена Gnao1 в районе однонуклеотидного полиморфизма rs587777057 без внесения нежелательных замен в кодирующую область гена.
Данная линия мышей (CBA.Cg-Gnao1em1(GNAO1)IGB) может быть использована для проверки in vivo специфической токсичности препаратов РНК-терапии (на основе siRNA, shRNA, miRNA и ASO) для пациентов с вариантом c.607 G>A GNAO1 энцефалопатии, направленной на подавление экспрессии мутантного аллеля.
Оксана
Максименко
Геннадьевна
руководитель центра
Кандидат биологических наук
Отсутствует
I-1582-2013
14832993500
РОССИЯ
Павел
Георгиев
Георгиевич
директор
РОССИЯ
34.15.25
Молекулярная биология гена
01.06.CQ
BIOCHEMISTRY & MOLECULAR BIOLOGY
Алексей
Дейкин
Васильевич
Изобретатель
РОССИЯ
Марьяна
Бардина
Владимировна
Изобретатель
РОССИЯ
Татьяна
Егорова
Владимировна
Изобретатель
РОССИЯ
Анна
Поликарпова
Вадимовна
Изобретатель
РОССИЯ
МИНОБРНАУКИ РОССИИ
МИНИСТЕРСТВО НАУКИ И ВЫСШЕГО ОБРАЗОВАНИЯ РОССИЙСКОЙ ФЕДЕРАЦИИ
1187746579690
Организация
Министерство науки и высшего образования Российской Федерации
Федеральные государственные казенные учреждения
ИБГ РАН
Федеральное государственное бюджетное учреждение науки Институт биологии гена Российской академии наук
1027739618037
Организация
Министерство науки и высшего образования Российской Федерации
Учреждения