Разработка таргетного геннотерапевтического препарата для лечения наследственных заболеваний мышечной ткани
генная терапия миодистрофии орфанные болезни ДНК
Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно - геннотерапевтический препарат для лечения дисферлинопатий на основе двух аденоассоциированных векторов 9 серотипа, содержащих кодон-оптимизированную кодирующую ДНК (кДНК) гена дисферлина под управлением специфичного к мышечной ткани промотора. Состоит из двух векторов на основе аденоассоциированного вируса 9 серотипа. После слияния с клеткой вирусные частицы будут выделяют части ДНК для их внутриклеточное объединение, и, впоследствии, синтеза полноценного белка дисферлина.
медицина, неврология
Иван
Яковлев
Антонович
Исполнитель
Отсутствует
Отсутствует
A-5664-2016
57191993187
РОССИЯ
Иван
Яковлев
Антонович
Исполнитель
РОССИЯ
62.61.99
Другие проблемы биотехнологии и нанотехнологии в медицине
03.01.TU
PHARMACOLOGY & PHARMACY
Иван
Яковлев
Антонович
РОССИЯ
ФЕДЕРАЛЬНОЕ ГОСУДАРСТВЕННОЕ БЮДЖЕТНОЕ УЧРЕЖДЕНИЕ "ФОНД СОДЕЙСТВИЯ РАЗВИТИЮ МАЛЫХ ФОРМ ПРЕДПРИЯТИЙ В НАУЧНО-ТЕХНИЧЕСКОЙ СФЕРЕ"
1027739479734
СЕРГЕЙ
ПОЛЯКОВ
ГЕННАДЬЕВИЧ
Организация
Федеральное государственное бюджетное учреждение "Фонд содействия развитию малых форм предприятий в научно-технической сфере"
Федеральные государственные бюджетные учреждения
Иван
Яковлев
Антонович
Физическое лицо
РОССИЯ