Способ редактирования гена GJB2 для исправления патогенного варианта c.del35G в клетках человека, культивируемых in vitro
Тугоухость Человек Клетки GJB2 Редактирование CRISPR
Изобретение относится к области биотехнологии, в частности к способу редактирования гена GJB2 на основе системы CRISPR-Cas для исправления варианта c.del35G в клетке человека, культивируемой in vitro, исключая клетки зародышевой линии человека. Изобретение эффективно для исправления участка генома человека размером менее 120 нуклеотидов, несущего мутацию c.del35G в гене GJB2 человека, на вариант генома здорового человека с синонимичной заменой C.G30C в гене GJB2 в клетках, культивируемых in vitro.
Изобретение может быть использовано для создания моделей предотвращения генетически-обусловленной глухоты на генетическом уровне, тестирования методов экпериментальной генетической терапии
Денис
Ребриков
Владимирович
Директор института
Доктор биологических наук
Профессор
G-8672-2016
6603611657
141641
https://orcid.org/0000-0002-1884-1807
0000-0002-1884-1807
РОССИЯ
Геннадий
Сухих
Тихонович
Директор
РОССИЯ
62.33.31
Культивирование клеток и тканей человека и животных
62.37.99
Другие проблемы генетической инженерии
34.15.27
Генетическая инженерия
34.15.23
Молекулярная генетика
02.06.CT
CELL & TISSUE ENGINEERING
01.06.KM
GENETICS & HEREDITY
01.06.DR
CELL BIOLOGY
Виктория
Саклакова
Сергеевна
РОССИЯ
Вера
Белова
Александровна
РОССИЯ
Анна
Павлова
Сергеевна
РОССИЯ
Олег
Сучалко
Николаевич
РОССИЯ
Юлия
Шевцова
Александровна
РОССИЯ
Денис
Силачёв
Николаевич
РОССИЯ
Дмитрий
Коростин
Олегович
РОССИЯ
Денис
Ребриков
Владимирович
РОССИЯ
Андрей
Кривой
Анатольевич
РОССИЯ
Анастасия
Кириллова
Олеговна
РОССИЯ
ФГБУ "НМИЦ АГП ИМ. В.И.КУЛАКОВА" МИНЗДРАВА РОССИИ
ФЕДЕРАЛЬНОЕ ГОСУДАРСТВЕННОЕ БЮДЖЕТНОЕ УЧРЕЖДЕНИЕ "НАЦИОНАЛЬНЫЙ МЕДИЦИНСКИЙ ИССЛЕДОВАТЕЛЬСКИЙ ЦЕНТР АКУШЕРСТВА, ГИНЕКОЛОГИИ И ПЕРИНАТОЛОГИИ ИМЕНИ АКАДЕМИКА В.И.КУЛАКОВА" МИНИСТЕРСТВА ЗДРАВООХРАНЕНИЯ РОССИЙСКОЙ ФЕДЕРАЦИИ
1027700510672
ГЕННАДИЙ
СУХИХ
ТИХОНОВИЧ
Организация
Министерство здравоохранения Российской Федерации
Федеральные государственные бюджетные учреждения